Robert Klamroth, primario di medicina interna al Vivantes Klinikum Friedrichshain; Lydia Abad-Franch, dtra. di Sobi Research e José Luis Justicia, direttore medico di Sobi Iberia
Sobi ha annunciato che la Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione autorizzazione all’immissione in commercioAltuvoct’s n (efanesoctocog alfa) as farmaco orfano per il tèTrattamento e prevenzione del sanguinamento e profilassi perioperatoria nell’emofilia A. È una terapia sostitutiva del fattore VIII con attività elevata e sostenuta per tutte le età e qualsiasi gravità della malattia.
IL bambini, adolescenti e adulti possono raggiungere livelli di attività del fattore VIII vicino alla normalità (superiore al 40%) per una parte significativa della settimana con una singola dose somministrata ogni sette giorni, raggiungendo livelli della valle vicini al 15%. negli adulti e negli adolescenti prima della dose successiva. Il risultato è una migliore protezione contro il sanguinamento rispetto alla precedente profilassi con fattore VIII.
La Commissione europea sostiene inoltre la raccomandazione dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) di mantenere l’ designazione di farmaco orfano e concedergli a Periodo di esclusiva commerciale di 10 anni. La raccomandazione dell’EMA sottolinea che, anche tenendo conto dei trattamenti esistenti, la profilassi con questo farmaco una volta alla settimana dimostra un tasso di sanguinamento annuale significativamente più basso rispetto ad altri prodotti a base di fattore VIII, il che costituisce un vantaggio clinicamente rilevante.
Miglioramento della qualità della vita
“L’approvazione segna un’importante pietra miliare nel nostro lavoro volto a migliorare la vita dei pazienti affetti da emofilia A e rappresenta un progresso verso l’obiettivo di raggiungere una normalizzazione dell’emostasi. Sebbene attualmente disponiamo di trattamenti profilattici, i pazienti con emofilia A Continua sperimentando sanguinamentospesso subclinico, che porta a deterioramento articolare e funzionale, dolore acuto e cronico e un impatto negativo sulla qualità della vita,” ha affermato José Luis Justicia, direttore medico di Sobi Iberia.
Il manager ha inoltre assicurato che “esiste un consenso crescente sul fatto che livelli più elevati di fattore VIII possano offrire un protezione migliore e risultati migliori per i pazienti, aiutando le persone affette da questa malattia a fare un passo in più verso l’avere una Mente libera dall’emofilia“.”È una terapia innovativa che permette di ridurre la frequenza della dose e il carico del trattamento migliorano la protezione e gli esiti clinici“, ha precisato.
Gli studi hanno dimostrato “miglioramenti nella prevenzione e nel trattamento delle emorragie, insieme a miglioramenti nella salute fisica, nel dolore e nella salute delle articolazioni”, secondo Robert Klamroth, medico e capo del Dipartimento di Medicina Interna, Malattie Vascolari e della Coagulazione al Vivantes Clinica Friedrichshain (Germania). “Nonostante i progressi, l’emofilia continua a limitare la vita dei pazienti, il che significa che i trattamenti che offrono una protezione elevata sono ancora necessari. In questo modo si ottiene l’attività prolungata del fattore VIII nuova molecola e il suo regime di somministrazione una volta alla settimana hanno il potenziale per migliorare la qualità della vita delle persone affette da emofilia A”, ha concluso.
La concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio si basa sui risultati degli studi cardine di fase 3: Xtend-1 negli adulti e negli adolescenti e Xtend-Kids nei bambini, che hanno valutato l’efficacia efficacia e sicurezza dei farmaci nelle persone affette da emofilia A grave. Questi studi hanno dimostrato che la profilassi con questo farmaco una volta alla settimana (50 UI/kg) fornisce protezione contro il sanguinamento a qualsiasi età (80-88% dei pazienti senza sanguinamento spontaneo). I risultati hanno anche mostrato a miglioramento della salute articolare, della salute fisica, del dolore e della qualità generale della vita quando si confrontano le valutazioni della settimana 52 e quelle all’inizio degli studi. Inoltre, nel programma clinico non sono stati osservati inibitori del fattore VIII.
Un ulteriore passo verso la normalizzazione dell’emostasi
“Questo annuncio rappresenta un passo avanti nella cura delle persone affette da emofilia A, offrendo loro l’opportunità di migliorare i risultati del trattamento e la qualità della vita. Per la prima volta, livelli elevati di attività del fattore VIII possono essere mantenuti per un periodo di tempo. parte della settimana con a dosaggio semplificato, una volta alla settimana. “Siamo orgogliosi di lavorare a fianco della comunità dell’emofilia mentre guidiamo il cambiamento di paradigma verso la normalizzazione dell’emostasi e la creazione di nuove possibilità insieme”, ha affermato Lydia Abad-Franch, MBA, Direttore della ricerca, dello sviluppo e degli affari medici e Direttore medico di Sobi.
L’emofilia A è una malattia genetica rara e cronica in cui l’organismo non produce abbastanza fattore VIII, una proteina essenziale per la coagulazione del sangue, o lo fa in modo disfunzionale. Si verifica in circa 1 su 5.000 nascite maschili all’anno e anche molto meno frequentemente nelle donne. In Spagna, la sua prevalenza è 4.744 (1/10.000).
Le persone affette da emofilia A possono manifestare episodi di sanguinamento che possono causare dolore, danni articolari irreversibili e sanguinamenti potenzialmente letali. I risultati clinici sono migliorati nel tempo grazie ai progressi nella opzioni di trattamento disponibilima permangono bisogni clinici e sociali non soddisfatti per coloro che convivono con questa malattia.
Questa terapia è stata approvata per la prima volta negli Stati Uniti nel febbraio 2023 dall’American Drug Agency (FDA). In precedenza, la FDA aveva concesso la designazione di terapia rivoluzionaria nel maggio 2022 – la prima terapia con fattore VIII a ricevere questa designazione – la designazione Fast Track nel febbraio 2021 e la designazione di farmaco orfano nel 2017.
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