Pfizer ha sospeso la somministrazione della stessa terapia genica in uno studio separato, nella fase finale.
Pfizer Inc. ha sospeso uno studio su una terapia genica sperimentale per la distrofia muscolare dopo che un bambino che l’ha ricevuta è morto improvvisamente.
Il paziente, un ragazzo, ha subito un arresto cardiaco dopo aver ricevuto il trattamento una tantum della Pfizer l’anno scorso, ha affermato la società in una e-mail. Il ragazzo faceva parte di uno studio di metà fase, ora concluso, che ha arruolato bambini di età compresa tra 2 e 4 anni, ha affermato la società.
Pfizer ha sospeso la somministrazione della stessa terapia genica in uno studio separato, nella fase finale, mentre indaga sulla morte del ragazzo, ha detto la società. Questo studio sta esaminando la terapia genica, chiamata fordadistrogene movaparvovec, per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, una malattia rara e fatale che colpisce principalmente i ragazzi.
Pfizer ha affermato che sta lavorando per “valutare la nostra terapia genica sperimentale proteggendo al tempo stesso la sicurezza dei partecipanti, che è la nostra massima priorità”.
La fase finale dello studio ha arruolato ragazzi di età compresa tra 4 e 8 anni, testando se la terapia potesse rallentare la progressione della malattia rispetto a un placebo. I risultati di questo studio sono attesi quest’anno.
Una terapia genica concorrente della Sarepta Therapeutics Inc. ha ottenuto l’approvazione accelerata negli Stati Uniti lo scorso anno.
La notizia è stata riportata in precedenza da Stat, sulla base di una lettera pubblicata sul sito del gruppo Parent Project Muscular Dystrophy.
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