IL Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) sottolinea che nel mondo esistono quasi 7.000 malattie rare (che colpiscono meno di 5 abitanti su 10.000) e si prevede che questo numero continuerà a crescere in futuro. In Spagna infatti si stima che ce ne siano tre milioni di persone che soffrono di una di queste patologie. Per questo motivo, le autorità sanitarie, consapevoli della portata di questa situazione, vogliono essere preparate e adattarsi alle esigenze sanitarie presentate sia dal malattie rare nel suo complesso così come i pazienti che ne soffrono.
Bisogna tenere conto che il farmaci orfani, a volte, potrebbero non essere attraenti per gli sviluppatori “a causa della loro bassa redditività”. Infatti, una delle caratteristiche che devono soddisfare è che studino il malattie gravemente debilitanti oppure quelli che mettono in pericolo la vita del paziente e non hanno alternative terapeutiche, il che li rende poco attraenti.
Dal Ministero della Salute confermano Scrittura medica che stanno lavorando su diverse misure “per promuovere innovazione nei farmaci che rispondono ai bisogni insoddisfatti.” Ma questo obiettivo è portato avanti anche dall’Agenzia spagnola per i medicinali e i prodotti sanitari (Aemps) e dall’Agenzia europea per i medicinali (EMA), tutto questo nel quadro dell’Unione europea Unione.
Corsia preferenziale orfana?
In questo senso, il dipartimento di Mónica García ne ha sollevati altri in precedenza “formule ideali” per rispondere alle richieste delle persone affette da malattie rare. Una delle opzioni proposte è stata quella di creare una “corsia preferenziale” per i farmaci orfani. In questo modo, a corsia preferenziale per agevolare lo sviluppo e accelerare la revisione di questi farmaci. Un’opzione studiata dalla Sanità, ma che per il momento non si è concretizzata.
A quel tempo, hanno confermato che ciò sarebbe stato in linea con il desiderio del Sistema Sanitario Nazionale (SNS) “considerare diverse opzioni per rendere più agile l’introduzione di nuovi farmaci, pensando sempre al miglioramento dei pazienti”. Mentre, dal canto suo, l’industria farmaceutica ha affermato che non si può “guardare con la stessa metodologia la valutazione economica di una medicina convenzionale di quello di un farmaco per una malattia rara.” Pertanto, la stessa prova non può essere “richiesta”.
Le aziende sono le prime a richiedere questa corsia preferenziale soprattutto affinché il la procedura di medicazione è diversa e che la valutazione di queste patologie “passa attraverso un circuito diverso” in cui si tiene conto delle loro particolarità.
Ciò è in linea con quanto recentemente annunciato dall’ gli Aempsull’attuazione di un processo di valutazione accelerato o accelerato al fine di rendere la Spagna un ambiente più attraente per ricerca sui farmaci innovativi. Nonostante il Regolamento (UE) n. 536/2014 sulle sperimentazioni cliniche dei medicinali per uso umano stabilisca i termini massimi per la validazione e la valutazione delle domande di autorizzazione alla sperimentazione presentate nell’Unione Europea. Grazie a questa valutazione accelerata Le scadenze per alcuni studi saranno ridotteproprio come già avviene in Europa.
I beneficiari sono coloro che soddisfano queste caratteristiche: essere a sperimentazione clinica di fase I; ricercare farmaci per terapie avanzate; studiare malattie gravemente debilitanti o pericolose per la vita e che non hanno alternative terapeutiche; o inviare tramite il banca dati degli studi clinici del CTIS (Clinical Trial Information System) dell’UE solo in Spagna.
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