Il sistema di editing CRISPR ha rivoluzionato il mondo della tecnologia. Secondo quanto pubblicato sul quotidiano La voce della Galizia“Si tratta di un nuovo balzo in avanti per l’ingegneria genetica che amplifica le possibilità dell’ingegneria genetica modificare il DNA per curare le malattieanche se c’è ancora molto lavoro da fare.”
È una nuova tecnica di editing che dirige una piccola molecola di RNA, come la chiamano ponte sull’RNAche è in grado di modificare il DNA attraverso la ricombinazione programmabile.
CRISPR (Brevi ripetizioni palindromiche raggruppate regolarmente interspaziate) è a tecnologia rivoluzionaria di editing genetico che ha il potenziale per trattare un’ampia varietà di malattie tra cui può correggere un gene difettoso che causa la deformazione dei globuli rossi.
La pubblicazione di questa nuova scoperta si trova in due articoli pubblicati sulla rivista Natura in cui si parla di questo nuovo meccanismo di editing genetico, descrivendone il potenziale di precisione con cui, secondo il giornale Paeseè in grado di introdurre lunghe sequenze di DNA in posizioni specifiche del genoma.
Malattie per le quali può essere utilizzato
Grazie al fatto che il gene CFTR difettoso È modificabile, puoi migliorare il file funzione polmonare poiché viene utilizzato per riparare il gene DMD responsabile di questa malattia muscolare degenerativa. Inoltre è possibile correggere le mutazioni nei geni responsabili della produzione dei fattori della coagulazione.
Allo stesso modo, CRISPR può ingegnerizzare le cellule immunitarie (come le cellule T) per attaccare e distruggere le cellule tumorali in modo più efficace o modificare i geni per rendere le cellule tumorali più suscettibili ai trattamenti esistenti.
“Viene creato un RNA guida che ha una sequenza complementare alla regione specifica del DNA che si desidera modificare”
CRISPR può essere utilizzato per rimuovere il DNA virale dalle cellule epatiche infette. Finora con l’utilizzo di questa tecnologia era possibile inattivare il gene mutato che ha causato la malattia ed è stato esplorato l’uso di CRISPR per modificare i geni che potrebbero ridurre il rischio o rallentare la progressione della malattia.
Anche le malattie legate al processo metabolico possono trarre vantaggio dall’uso di questa tecnologia poiché le cellule pancreatiche possono essere modificate per ottenere questo risultato ripristinare la produzione di insulina e ciò avviene attraverso la correzione delle mutazioni del gene PAH.
ponte sull’RNA
Questa parte di L’RNA a ponte è complementare alla sequenza di DNA bersaglio nel genoma. La sua funzione è quella di guidare l’enzima Cas9 nel sito specifico del DNA in cui deve essere effettuato l’editing. La sequenza guida si lega specificamente alla sequenza di DNA bersaglio formando coppie di basi e determinando il DNA da modificare.
In questo modo, può essere utilizzato per aggiungere, eliminare o invertire sequenze di DNA praticamente di qualsiasi lunghezza. Questa parte si lega alla proteina Cas9 e garantisce che il complesso RNA guida Cas9 sia nella conformazione corretta per poter riconoscere e tagliare il DNA nel sito desiderato.
Viene creato un RNA guida che ha una sequenza complementare alla regione specifica del DNA che si desidera modificare, come i geni legati al colesterolo e altri fattori di rischio attraverso i quali si potrebbero prevenire le malattie cardiache. Una volta legato, l’enzima Cas9 effettua un taglio in entrambi i filamenti del DNA nel sito specificato dalla sequenza di RNA guida.
La cellula ripara la rottura del DNA e può essere utilizzato per introdurre nuove sequenze di DNA o per eliminare mutazioni specifiche, a seconda dell’obiettivo dell’esperimento. L’RNA guida si lega all’enzima Cas9, formando un complesso attivo per cercare e legarsi alla sequenza di DNA bersaglio nella cellula.
